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2017罕见病药物 “七个第一”引关注

    来源:云起天下  时间:2018-01-11 18:00  关注:

  2017年在晒十八岁的朋友圈和新年愿望中结束了,回望这一年,健点子公众号的小编们为大家实时报道了不少的新药信息,尤其是罕见病或是孤儿药的批准。
  
  就让我们一起回顾,在去年有哪些罕见病药物得到美国食品药品管理局(FDA)的批准上市。
  
  自1983年开始,FDA就设置了孤儿药物的称号,这些药物或是生物制品是针对在美国患病人数少于200,000名患者的疾病的预防,治疗,或诊断。
  
  获得孤儿药资格的药物,通常会得到50%临床研究和测试费用的税收抵免;用户费用的免除;以及对于特定适应症的七年市场营销独占权。
  
  自创立以来的34年中,FDA一共批准了600多个孤儿药,值得欣喜。
  
  除了孤儿药的称号,罕见病药物也有较高的机率获得突破性药物设计,以及优先审查的资格。
  
  在2017年十月的NORD罕见疾病与孤儿产品突破峰会上,FDA自己就提前做了个盘点。他们表示,在2017年的前十个月,FDA一共批准了50个孤儿药物,创下了历史新高。(但是小编搜索了一下,之后的两个月FDA也没有闲着,2017年全年批准孤儿药物高达65个!)
  
  在2017年获批的罕见病药物中,还出现了七个第一呢!
  
  TA们是:
  
  首个获得批准的基因CAR-T治疗癌症,诺华Kymriah。
  
  用于治疗急性淋巴细胞白血病,含有针对CD19的嵌合抗原受体(CAR-T)的慢病毒载体转导的自体T细胞;
  
  首个批准的治疗转移性merkel细胞癌的药:BАVencio。这个АVelumab单抗是由德国默克,辉瑞和礼来共同研制;
  
  首个被批准用于青少年的丙肝的直接抗病毒药物:吉利德的LЕSipasvir 和索非布韦的组合用药;
  
  首个FDA批准的Batten病(一种溶酶体贮积症)治疗新药:cerliponase alfa;
  
  第一个针对侧索肌萎圝缩(ALS)患者的新疗法:依达拉奉 ;
  
  第一个批准的治疗慢性移植物抗宿主疾病(GVHD)的药物:依鲁替尼;
  
  第一个治疗美洲锥虫病的药物:benznidazole
  
  当然,除了这些引人注目的“第一”,在这一年,FDA还批准了很多其他的孤儿药物。
  
  这些新药包括:
  
  其中,依库丽单抗(eculizumab)被批准用于治疗具有抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身性重症肌无力(gMG)的成年患者。
  
  依达拉奉(自圝由基清除药)被批准用于肌萎圝缩侧索硬化。
  
  cerliponase alfa适用于迟发性婴幼儿神经元蜡样脂褐素沉着病2型(CLN2),也称为三肽基肽酶1(TPP1)缺乏症。
  
  贫血/地中海贫血症也有多个药物得到了FDA的批准,包括地拉罗司,而L-谷氨酰胺被批准治疗镰状细胞贫血病。
  
  塞替派(Thiotepa),与大剂量白消安和环磷酰胺联用,作为3型β-地中海贫血儿童异基因造血祖细胞移植的制备方案,用于降低移植排斥的风险。
  
  一些神经退行相关疾病的药物也得到了FDA的关注和批准,比如盐酸金刚烷胺,用于治疗服用左旋多巴的帕金森病患者的运动障碍;丁苯那嗪被批准治疗亨廷顿舞蹈症。
  
  由于患病人数有限,罕见疾病受到的关注和支持还远远不够。FDA的孤儿药项目给这个群体带来了很多治疗的机会,希望2018年我们能够看到更多的孤儿药得到疗效的验证和批准。

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